「siRNA医薬」
siRNA医薬とは、生体にもともと備わっているRNAi（RNA干渉）を応用しており、RNA干渉は、2006年ノーベル医学・生理学賞の受賞対象となった革新的技術です。siRNAは、細胞質内で標的となるmRNAを特異的に分解して標的遺伝子から作られるたんぱく質の合成を妨げる短鎖の核酸です。当社では、siRNAの医薬品としての優れた特性から抗癌剤としての有用性を確認し、2002年からこの方向へ向けて研究を進めてきました。その結果、RecQヘリカーゼ遺伝子の発現を抑制するsiRNAは、様々ながん種に効果が期待できる有望な新規抗癌剤候補であることがわかりました。臨床応用には米国Alnylum社の特許実施許諾が必要であると考え、2005年1月に契約締結に至りました。RecQ-siRNAの臨床応用に関して世界的な独占実施権を取得することができ、現在実用化へ向け開発中であります。
「低分子医薬」
また、当社ではリウマチ等難治性疾患を対象とした抗炎症薬などの開発を進めています。この分野では、従来通りの低分子医薬品を目指していますが、2004年のノーベル化学賞に輝いたユビキチン・プロテアソーム系をはじめとする疾病起因因子に関連する新しいシステムに標的を絞っています。候補化合物の選択過程においても、最新の技術との組合せによる効率的な創薬を進めています。
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従来の薬は70%程の患者さんに効果があれば良しとされてきました。このため、患者さんによっては効果がなかったり、副作用が出るといったケースが存在します。しかし、近年、薬に対する効果や副作用における個人差が遺伝子情報により判定することが可能となってきました。
